양 사는 지난 9일 국내 식품의약품안전처로부터 임상 1/2상 시험계획(IND) 승인을 받았다고 13일 밝혔다.
지난해 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2상 진입을 위한 IND 승인을 받은 데 이어, 이번 식약처 승인으로 다국가 임상 개발에 속도를 더한다.
임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 등을 평가한다. 파브리병은 성염색체를 통해 유전되는 희귀난치성 질환으로, 효소 결핍으로 인해 체내 당지질이 축적되어 다양한 장기를 손상시키는 리소좀 축적질환(LSD)의 일종이다. 적절한 치료가 이루어지지 않을 경우 심각한 장기 손상으로 사망에 이를 수 있다.
현재 사용되는 1세대 치료법인 효소대체요법(ERT)은 유전자 재조합 기술로 개발된 효소를 2주마다 병원에서 정맥주사로 투여하는 방식이다. 하지만 이 방법은 긴 치료 시간과 불편함, 정맥 주사로 인한 부담, 신장 질환 억제 효과의 한계 등 여러 단점이 지적되어 왔다.
이에 비해 LA-GLA는 기존 치료제의 한계를 극복한 차세대 지속형 효소대체요법으로 주목받고 있다. 월 1회 피하투여 방식은 치료 편의성을 크게 개선하고, 치료 효과의 지속성과 안전성을 강화할 것으로 기대된다. 이러한 혁신성을 인정받아 지난해 5월 LA-GLA는 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정되기도 했다.
한미약품은 내달 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 학술대회 ‘WORLDSymposium 2025’에서 신장 기능, 혈관 질환, 말초신경 장애 개선 효과를 확인한 LA-GLA의 비임상 연구 결과를 발표할 예정이다.
한미약품과 GC녹십자관계자는“LA-GLA의 임상 1/2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정으로, 긍정적 결과를 기대한다”며 “앞으로의 연구를 통해 기존 효소대체요법의 한계를 극복하고, 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신 치료제를 완성하길 희망한다”고 말했다.
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