'헌터라제 ICV'는 머리에 삽입된 디바이스를 통해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식으로, 중추신경 증상을 개선하는 유일한 치료법이다. 기존 헌터증후군 치료제는 혈액을 통해 약물을 전달하지만, 혈뇌장벽(BBB)으로 인해 중추신경계에 도달하는 데 한계가 있었다. 이에 반해 '헌터라제 ICV'는 약물이 직접 중추신경계로 전달되어 인지능력 저하 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상으로 인한 증상을 완화할 수 있다.
GC녹십자는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 '헌터라제 ICV'의 희귀의약품 지정을 받았으며, 2021년에는 일본에서 세계 최초로 해당 치료제의 품목허가를 획득했다. 이어 지난해 11월에는 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 취득했다. 현재 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다.
전 세계 헌터증후군 환자 중 약 70%가 중추신경 손상을 동반한 중증 환자로, 효과적인 치료제가 부족한 실정이다. 이에 따라 '헌터라제 ICV'는 미충족 의료 수요(unmet needs)를 해소할 수 있는 중요한 치료 옵션으로 평가받고 있다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.
한편, 헌터증후군은 'Iduronate-2-sulfatase(IDS)' 효소 결핍으로 인해 발생하는 선천성 희귀질환으로, 골격 이상과 지능 저하 등을 유발한다. 주로 남아에게서 발병하며, 발생 빈도는 남자 어린이 10만~15만 명당 1명꼴로 알려져 있다.
news@beyondpost.co.kr
