[비욘드포스트 김선영 기자] GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인받았다고 20일 밝혔다.

이번 승인으로 양사는 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작하는 등 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염 축적으로 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전 질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가 받은 치료제가 없다.

이번 치료제는 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소를 뇌실 내 직접 투여하는 방식의 효소대체요법으로 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품와 소아희귀의약품 지정을 받았으며, 유럽 EMA로부터도 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

GC녹십자 관계자는 "이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼, 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

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