[비욘드포스트 김선영 기자] 한미약품은 GC녹십자와 공동 개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’가 기존 치료제에 비해 신장 기능, 혈관 질환, 말초신경 장애를 획기적으로 개선할 혁신적인 효능으로 주목받고 있다고 27일 밝혔다.

최근 독일 함부르크에서 열린 'Update on Fabry Disease 2024'에서 한미약품과 GC녹십자가 공동 개발한 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’(코드명: HM15421/GC1134A)가 기존 치료제보다 신장 기능과 혈관병, 말초신경장애 개선에 탁월한 효과를 보였다는 연구 결과를 발표했다.

파브리병은 성염색체에 의해 유전되는 진행성 희귀난치질환으로, '리소좀 축적질환(LSD)'의 일종이다. 체내에서 당지질을 분해하는 효소인 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되면 세포 내에 당지질이 축적되어 다양한 장기가 손상된다. 현재는 2주에 한 번씩 정맥 주사로 효소를 공급하는 효소대체요법으로 치료하지만, 이 방법은 시간이 오래 걸리고 진행성 신장질환 억제에 효과가 제한적이다.

한미약품은 LA-GLA가 파브리병 환자의 신장 기능에 중요한 족세포(podocytes)의 세포 사멸을 억제하는 기전을 통해, 신장 기능을 보호하고 개선하는 데 중요한 역할을 한다고 설명했다. 또한 LA-GLA가 혈관벽 두께 증가로 인한 혈관 질환을 효과적으로 개선할 수 있는 점도 발표했다.

한미약품에 따르면 LA-GLA는 말초감각 기능 및 신경세포의 병변을 유의미하게 개선하여, 파브리병 환자에게서 나타나는 신경성 통증과 감각 이상 등의 증상을 완화할 수 있다. 이와 함께 심근병증, 판막 질환 등 심혈관계 질환의 예방 효과도 기대된다고 밝혔다.

LA-GLA는 기존의 2주에 한 번씩 정맥 주사를 맞아야 하는 치료 방식 대신, 세계 최초로 월 1회 피하 투여가 가능한 혁신적인 치료법을 제시했다. 이로 인해 환자들의 치료 부담이 크게 줄어들 것으로 기대된다. 한미약품은 LA-GLA가 기존 효소대체요법(ERT)의 한계를 극복할 수 있는 차세대 지속형 치료제로 자리 잡을 수 있을 것이라고 강조했다.

한미약품과 GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난 5월 희귀의약품(ODD)으로 지정된 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비 중이다. 세계적인 파브리병 전문 학회에서 발표된 이 혁신적인 연구 성과는 파브리병 치료에 새로운 접근법을 제시하며, 글로벌 임상 연구를 통해 실용화 단계로의 진입을 앞두고 있다.

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