[비욘드포스트 김선영 기자] 유한양행(대표이사 조욱제)은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 YH35995의 임상 1상 시험 계획이 6월 28일자로 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 1일 밝혔다.

고셔병은 특정 효소의 결핍으로 인해 발생하는 희귀한 리소좀 축적 질환으로 혈액, 장기, 골격계 등 다양한 신체 부위에 걸쳐 다양한 증상을 유발한다. 특히 신경학적 증상이 나타나는 2형과 3형 고셔병은 전 세계적으로 치료 옵션이 거의 없는 상태여서, 새로운 치료제가 시급히 필요한 상황이다.

YH35995는 글루코실세라마이드(Gluco-ceramide; GL1)의 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(Glucosylceramide Synthase, GCS) 억제제, 기질 감소 치료법에 기반한 경구 투여용 약물이다.

전임상 시험 결과, YH35995는 뛰어난 유효성과 안전성을 보였으며, 혈액뇌장벽을 통과해 뇌 내 GL1 수치를 기존 치료제보다 더 크고 오랫동안 억제하는 것이 확인됐다. 이는 특히 신경학적 증상이 있는 3형 고셔병 환자들에게 유용할 것으로 기대된다.

고셔병은 3가지 주요 형태로 나뉜다. 1형은 신경 증상이 없고 주로 뼈와 간, 비장 등에 전구물질이 축적되어 골절, 출혈, 빈혈, 종양 발생 위험이 높아진다. 2형과 3형은 신경 증상과 함께 1형의 신체 증상이 동시에 나타난다. 특히 2형과 3형은 치료 옵션이 거의 없어 미충족 의료 수요가 매우 높은 상태다.

이번에 승인된 임상 1상 시험은 YH35995를 사람에게 처음으로 투여하는 시험으로, 건강한 성인 남성을 대상으로 약물의 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하게 된다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄사장은, “YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출/최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과, 성공적으로임상개발 단계로진입할 수 있게 되었다.”며 “유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크다”라고 밝혔다.

YH35995는 2018년 GC녹십자로부터 기술을 도입한 신약 파이프라인으로, 곧 시험 대상자 모집을 시작할 예정입니다.

ahae@beyondpost.co.kr