[비욘드포스트 김선영 기자] GC녹십자와 한미약품은 공동 개발중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다.

LA-GLA는 세계 최초로 월 1회 피하주사로 투여할 수 있는 파브리병 치료제다. 파브리병은 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD) 중 하나로, 불필요한 물질을 분해하는 효소인 알파-갈락토시다아제A가 부족해 발생한다. 이로 인해 환자들은 다양한 장기 손상과 심각한 합병증에 시달리며, 심한 경우 사망에 이를 수 있다.

현재 파브리병의 표준 치료법은 효소대체요법(ERT)이다. 이 치료법은 2주마다 병원에서 정맥주사로 효소를 투여받아야 하는 번거로움이 있다. 또한, 정맥주사에 따른 불편함과 신장기능 저하 억제에 대한 제한적인 효과도 지적된다.

새로운 치료제인 LA-GLA는 이러한 한계를 극복하기 위해 개발됐다. 비임상 연구에서 LA-GLA는 기존 치료제보다 신장 기능 보호, 혈관 및 말초 신경 장애 개선에 우수한 효과를 보였다. 이러한 혁신성 덕분에 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정되었다.

GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함하여 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이다”며, "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

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