카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 미국 FDA에 데라미오셀의 생물학적 라이센스 신청서를 제출했다.

2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 2일, 카프리코쎄라퓨틱스(이하 '회사' 또는 '카프리코')는 미국 식품의약국(FDA)에 데라미오셀이라는 임상 세포 치료제의 전면 승인을 요청하는 생물학적 라이센스 신청서(BLA)를 제출 완료했다.이 치료제는 듀셴 근육병(DMD) 심근병증 진단을 받은 환자들을 치료하기 위한 것이다.

또한, 회사는 BLA 제출 완료로 인해 일본 신약(Nippon Shinyaku)으로부터 1천만 달러의 이정표 지급이 발생한다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 제출되었으며, 여기서 참조된다.

카프리코의 CEO인 린다 마르반 박사는 "BLA 제출은 카프리코와 DMD에 영향을 받는 이들에게 중요한 이정표가 된다. 이번 BLA는 이 치료제를 필요로 하는 환자들에게 제공하기 위한 노력의 결실이다"라고 말했다.

카프리코는 FDA와의 검토 과정에서 이 잠재적 승인을 지원하기 위해 협력할 것이라고 덧붙였다.

BLA의 전체 제출은 2024년 12월 말에 회사가 이전에 안내한 대로 완료되었으며, 카프리코의 기존 심장 데이터가 지원하고 있다.

카프리코는 우선 검토를 요청했으며, 승인될 경우 검토 기간이 표준 10개월에서 우선 6개월로 단축될 수 있다.

이 성과와 함께 카프리코는 일본 신약과의 유통 파트너십에 따라 1천만 달러의 이정표 지급을 받을 예정이다.

데라미오셀은 FDA와 유럽 의약청(EMA)으로부터 고아약 지정을 받았으며, 미국에서는 재생의학 첨단 치료 지정을, 유럽에서는 첨단 치료 의약품 지정을 받았다.

또한, 카프리코가 DMD 치료를 위한 FDA 마케팅 승인을 받을 경우, 이전에 희귀 소아 질환 지정을 받은 바 있어 우선 검토 바우처를 받을 자격이 있다.

데라미오셀(CAP-1002)은 동종 심장 유래 세포(CDC)로 구성되어 있으며, 이 세포는 전임상 및 임상 연구에서 면역 조절, 항섬유화 및 재생 작용을 나타내는 것으로 알려져 있다.

CDC는 외부 소포인 엑소좀을 분비하여 대식세포를 표적으로 하여 이들의 발현 프로필을 변화시켜 치유형으로 전환시킨다.

CDC는 100편 이상의 동료 검토된 과학 출판물의 주제가 되었으며, 여러 임상 시험에서 200명 이상의 인간 피험자에게 투여되었다.

듀셴 근육병(DMD)은 진행성 약화와 만성 염증을 특징으로 하는 유전 질환으로, 평균 사망 연령은 약 30세이다.

DMD는 약 3,500명의 남아 출생 중 1명에게 발생하며, 미국 내 환자 수는 약 15,000-20,000명으로 추정된다.

DMD의 병리 생리학은 기능적 디스트로핀의 생산 장애에 의해 발생하며, 이는 근육에서 구조 단백질로 작용한다.

기능적 디스트로핀의 감소는 세포 손상을 초래하고 궁극적으로 근육 세포 사멸과 섬유화 대체를 유발한다.DMD 환자에서 심장 근육 세포는 점진적으로 사멸하고 흉터 조직으로 대체된다.이 심근병증은 결국 심부전으로 이어지며, 현재 DMD 환자의 주요 사망 원인이다.치료 옵션은 제한적이며, 치료법은 없다.

카프리코쎄라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 혁신적인 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 주요 제품 후보인 데라미오셀(CAP-1002)은 심장 유래 세포 치료제이다.

카프리코는 엑소좀 기술을 활용하여 다양한 질병을 치료하고 예방하기 위한 백신학, 올리고뉴클레오타이드, 단백질 및 소분자 치료제의 표적 전달에 중점을 두고 있다.

카프리코는 가능성의 경계를 넓히고, 필요로 하는 이들을 위한 혁신적인 치료법을 개발하기 위해 헌신하고 있다.

이 보도자료에 포함된 진술은 카프리코의 제품 후보의 효능, 안전성 및 의도된 활용에 관한 것이며, 임상 시험의 시작, 진행, 규모, 타이밍 및 결과에 대한 계획을 포함한다.또한, 규제 승인 획득 가능성 및 제품 시장 출시와 관련된 진술도 포함된다.

카프리코는 일본 신약과의 독점 상용화 및 유통 계약을 체결하였으며, 데라미오셀은 임상 조사 승인을 받지 않았다.카프리코의 엑소좀 기반 후보는 임상 조사 승인을 받지 않았다.



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미국증권거래소 공시팀