라포쎄라퓨틱스(RAPP, Rapport Therapeutics, Inc. )는 RAP-219의 CNS 장애에 대한 변혁적 잠재력을 뒷받침하는 새로운 1상 데이터가 발표됐다.

10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 9일, 라포쎄라퓨틱스는 RAP-219에 대한 양전자 방출 단층촬영(PET) 시험과 두 번째 다 상승 용량(MAD-2) 시험의 새로운 데이터를 발표했다. 이 데이터는 RAP-219가 투여 후 5일 이내에 최대 효능과 관련된 목표 수용체 점유율(RO)을 달성하고 초과 달성했음을 보여주며, 차별화된 내약성 프로필을 유지했다.

"이 1상 결과는 RAP-219의 독특한 프로필과 환자에게 변혁적인 결과를 제공할 수 있는 잠재력에 대한 우리의 믿음을 강화한다"고 라포쎄라퓨틱스의 공동 창립자이자 이사회 의장인 스티브 폴 박사가 말했다. "이 데이터는 RAP-219의 선택적 수용체 관련 단백질 타겟팅을 통해 신경 해부학적 특이성을 달성할 수 있음을 보여주며, RAP-219는 뇌에서 목표 참여와 치료적 노출을 신속하게 달성할 수 있었다.

현재까지 총 4개의 1상 시험이 실시되었으며, 100명의 건강한 자원자가 RAP-219에 노출되었다. 이 시험에서 RAP-219는 최대 28일 동안의 반복 투여 연구에서 일반적으로 잘 견디며, 심각한 이상 반응(SAE)은 없었고, 치료 유발 이상 반응(TEAE)도 2등급을 초과하지 않았으며, 임상적으로 관련 있는 실험실 또는 심전도(ECG) 이상도 없었다. 치료 중단은 3건(3%) 발생했으며, 이는 TEAE에 기인한 것이다.이 시험은 다양한 투여 및 증량 요법으로 유리한 내약성을 달성했음을 보여주었다.

라포쎄라퓨틱스는 이러한 임상 시험의 약리학적(PK) 및 내약성 결과가 AMPA 수용체 조절의 치료 지수를 크게 향상시키기 위해 TARPg8 관련 AMPA 수용체를 선택적으로 타겟팅하는 강력한 번역적 증거를 제공한다고 믿는다. "현재 사용 가능한 비특이적 치료법으로 인해 많은 환자들이 여전히 심각한 부작용을 겪고 있으며, 이는 치료 효능을 제한하고 삶의 질을 저하시킨다"고 라포쎄라퓨틱스의 CEO인 아베 시세이가 말했다.

또한, 이날 브래들리 갈러 박사가 라포쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자(CMO)직에서 물러났으며, 그의 후임자를 찾고 있다고 발표했다. 회사는 이 전환이 임상 프로그램의 진행에 방해가 되지 않을 것이라고 확신하고 있다. 갈러 박사는 전환을 도와줄 것이며, 회사는 지난 2년 동안 그가 라포쎄라퓨틱스에 기여한 것에 대해 감사하고 있다.최근 PET 및 MAD-2 시험의 결과는 아래와 같다.

PET 시험(RAP-219-103)은 건강한 자원자를 대상으로 한 공개 시험으로, TARPg8의 신경 해부학적 표현을 확인하고 RAP-219와 뇌 목표 RO 간의 관계를 설정하기 위해 설계되었다. 이 시험은 세 개의 코호트로 구성되었으며, 코호트 1은 현재 국소 간질에 대한 2a상 시험에서 사용되고 있는 동일한 투여 요법(5일 동안 매일 0.75mg, 이후 9일 동안 매일 1.25mg)을 받았다.두 코호트는 RO 관계를 더 잘 특성화하기 위해 더 낮은 용량을 사용했다.PET 시험 결과는 다음과 같이 요약된다.

PET 데이터는 코호트 1(진행 중인 국소 간질에 대한 2a상 시험에서 사용되는 투여 요법)이 이전의 전임상 모델에서 최대 효능과 관련된 목표 RO 범위(50%-70%)를 5일 이내에 초과 달성했으며, 이전 1상 시험 결과와 일반적으로 일치하는 차별화된 내약성 프로필을 유지했음을 보여주었다. 이 시험은 TARPg8을 포함한 AMPA 수용체의 표현이 해마와 대뇌 피질에서 풍부하고 소뇌와 뇌간에서는 최소화되어 있음을 확인했다.

MAD-2(RAP-219-104) 시험은 건강한 자원자를 대상으로 한 이중 맹검, 위약 대조 시험으로, RAP-219의 두 번째 MAD 시험이었다. 이 시험은 안전성과 내약성을 추가로 평가하고, RAP-219의 예측된 치료 수준에 도달하는 시간을 단축하기 위해 설계되었다. 이 시험은 세 개의 코호트로 구성되었으며, 코호트 1은 3일 동안 0.75mg, 3일 동안 1.25mg, 2일 동안 1.75mg을 투여받았고, 코호트 2는 2일 동안 0.75mg, 2일 동안 1.25mg, 4일 동안 1.75mg을 투여받았으며, 코호트 3는 2일 동안 0.5mg, 2일 동안 1mg, 24일 동안 1.75mg을 투여받았다.MAD-2 시험 결과는 다음과 같이 요약된다.RAP-219는 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.

모든 TEAE는 1등급 또는 2등급이었으며, 일반적으로 이전 1상 시험에서 관찰된 내약성과 일치했다. 많은 항경련제와 달리 RAP-219에서는 진정이나 운동 장애가 관찰되지 않았으며, 이는 목표 생물학 및 전임상 관찰과 일치했다. 다양한 투여 요법에서 5일 이내에 목표 노출 및 RO가 달성되었다. 현재 진행 중인 2a상 개념 증명 시험은 내약성 국소 간질 환자에서 RAP-219를 평가하고 있으며, 주요 결과는 2025년 중반에 예상된다.

RAP-219는 TARPg8을 선택적으로 타겟팅하여 신경 해부학적 특이성을 달성하도록 설계된 임상 단계의 AMPA 수용체 음성 알로스테릭 조절제이다. AMPA 수용체는 뇌 전반에 존재하며, 소뇌와 뇌간에서도 발견되지만, 비특이적 타겟팅으로 인해 내약성이 좋지 않다. 반면, TARPg8의 표현은 해마와 대뇌 피질에서 풍부하고 소뇌와 뇌간에서는 최소화되어 있다.

RAP-219는 향상된 활동, 내약성 및 높은 치료 지수를 제공할 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 전통적인 신경과학 약물에 비해 환자에게 지속적인 치료 혜택을 제공할 수 있다. AMPA 수용체는 여러 신경학적 장애에서 중요한 역할을 하므로, TARPg8의 선택적 타겟팅은 제품 내 파이프라인 기회를 제공할 수 있다. 회사는 현재 RAP-219를 국소 간질, 당뇨병성 말초 신경병증 및 양극성 조증 환자에 대한 차별화된 치료제로 개발하고 있다.

라포쎄라퓨틱스는 CNS 장애로 고통받는 환자를 위한 소분자 정밀 의약품의 발견 및 개발에 전념하는 임상 단계의 생명공학 회사이다. 회사의 창립자들은 뇌에서 수용체 관련 단백질(RAP)의 기능과 관련된 선구적인 발견을 하였다. 이들의 발견은 라포쎄라퓨틱스의 RAP 기술 플랫폼의 기초를 형성하며, 이는 기존 신경학적 약물 발견의 많은 한계를 극복할 수 있는 정밀 소분자 제품 후보를 생성하는 차별화된 접근 방식을 가능하게 한다.

라포쎄라퓨틱스의 정밀 신경과학 파이프라인에는 RAP-219가 포함되어 있으며, 이는 뇌의 특정 영역에서만 발현되는 RAP를 선택적으로 타겟팅하여 신경 해부학적 특이성을 달성하도록 설계되었다. 회사는 현재 RAP-219를 국소 간질, 당뇨병성 말초 신경병증 및 양극성 조증에 대한 임상 시험에서 진행하고 있다. 추가적인 전임상 및 후기 단계 발견 프로그램도 진행 중이며, 만성 통증 및 청각 장애를 포함한 CNS 장애를 목표로 하고 있다.

이 보도 자료에는 1933년 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21E조의 의미 내에서 "미래 예측 진술"이 포함되어 있다. "예상하다", "믿다", "계속하다", "할 수 있다", "추정하다", "기대하다", "의도하다", "할 수 있다", "계획하다", "잠재적", "예측하다", "프로젝트하다", "해야 한다", "목표", "할 것이다. " 및 유사한 표현은 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것이며, 모든 미래 예측 진술이 이러한 식별 단어를 포함하는 것은 아니다.

이러한 미래 예측 진술은 RAP-219의 광범위한 치료 지수 및 환자에게 변혁적인 결과를 제공할 수 있는 능력, 약물 저항성 국소 간질, 말초 신경병증 및 양극성 급성 조증 치료를 위한 RAP-219의 임상 개발, 예상되는 투여 유연성, 진행 중인 임상 시험의 결과 예상 시기, RAP-219의 활동 및 내약성, 신경 해부학적 특이성 및 라포쎄라퓨틱스의 RAP 기술 플랫폼과 관련된 명시적 또는 암시적 진술을 포함한다.

미래 예측 진술은 경영진의 현재 기대를 기반으로 하며, 라포쎄라퓨틱스의 사업, 운영 결과, 재무 상태 및 주식 가치를 부정적으로 영향을 미칠 수 있는 위험과 불확실성에 따라 달라질 수 있다. 실제 결과가 현재 예상과 실질적으로 다를 수 있는 요인은 회사의 연구 및 개발 활동과 관련된 위험, 임상 시험에서 발표하거나 발표할 수 있는 중간, 주요 및 예비 데이터가 감사 및 검증 절차의 대상이 되어 최종 데이터에서 중대한 변경이 발생할 수 있는 위험, 회사의 전략 실행 능력, 예상 일정에 따라 필요한 규제 승인을 받는 것과 관련된 불확실성, 전임상 및 임상 개발 활동과 관련된 불확실성, 임상 시험을 수행하고 제품 후보를 제조 및 상용화하기 위해 제3자에 의존하는 회사의 능력, 핵심 인력을 유치, 통합 및 유지하는 것과 관련된 위험, 회사의 재무 상태 및 개발 활동을 완료하고 제품 후보를 상용화하기 위해 상당한 추가 자금이 필요하다는 것과 관련된 위험, 미국 식품의약국 및 유사한 외국 규제 당국의 규제 개발 및 승인 프로세스와 관련된 위험, 라포쎄라퓨틱스의 지적 재산 보호를 수립하고 유지하는 것과 관련된 위험, 라포쎄라퓨틱스의 제품 후보에 대한 경쟁 환경과 관련된 위험, 그리고 라포쎄라퓨틱스의 이후 SEC 제출물에서 설명된 기타 위험 요인들이다.

라포쎄라퓨틱스는 법률에 의해 요구되지 않는 한, 본 보도 자료에 포함된 미래 예측 진술에 대한 업데이트나 수정 사항을 공개적으로 발표할 의무나 약속을 명시적으로 부인하며, 이러한 진술이 기반하고 있는 기대나 사건, 조건 또는 상황의 변화가 있을 경우 이를 반영하기 위해 공개적으로 발표할 의무가 없다.

연락처: 줄리 디카를로, 커뮤니케이션 및 IR 책임자, 라포쎄라퓨틱스, jdicarlo@rapportrx.com



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미국증권거래소 공시팀