쿰버랜드파마슈티컬스(CPIX, CUMBERLAND PHARMACEUTICALS INC )는 듀셴근이영양증 심장병에 대한 2상 FIGHT DMD 시험에서 획기적인 결과를 발표했다.

4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 4일, 쿰버랜드파마슈티컬스(증권코드: CPIX)는 희귀 질환을 위한 신제품 개발에 집중하는 전문 제약회사로서, 2상 FIGHT DMD 시험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.

이 연구는 듀셴근이영양증(DMD) 심장병을 위한 새로운 경구 치료제인 이페트로반(ifetroban)을 평가했으며, DMD 환자에서 사망의 주요 원인인 심장 합병증을 목표로 한 첫 번째 성공적인 2상 연구로 기록된다.

DMD는 근육 기능에 중요한 단백질인 디스트로핀을 암호화하는 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 희귀하고 치료할 수 없는 소아 질환이다.DMD 환자는 서서히 근육 기능을 잃어 걷지 못하고, 호흡 곤란 및 심부전으로 이어진다.

현재 치료법은 일부 DMD 증상을 관리하는 데 도움을 줄 수 있지만, DMD 관련 심장병을 특별히 겨냥한 승인된 치료법은 없다.이는 중요한 의료적 필요가 충족되지 않은 상황을 강조한다.

이전에 밴더빌트 대학교 의료센터에서 실시된 연구는 이페트로반이 여러 전임상 모델에서 심근병증에 대해 보호 효과가 있음을 보여주었다.그 연구 결과는 미국심장협회 저널에 발표되었다.

쿰버랜드파마슈티컬스는 이러한 유망한 결과를 바탕으로 DMD에 대한 FDA 고아의약품 개발 임상시험 보조금을 최초로 수령하여 이 2상 임상시험의 개발을 지원받았다.

FIGHT DMD 시험의 주요 연구자인 인디애나 대학교 의과대학 소아과 교수인 래리 W. 마컴 박사는 "이 결과는 DMD 심근병증에서 중요한 이정표를 나타낸다. 우리는 DMD 환자의 심장병 경과를 잠재적으로 변경할 기회가 있음을 보여주는 증거를 보고 있다. 특히 고용량 그룹에서 이페트로반으로 관찰된 심장 기능 개선은 이 환자들과 그 가족들에게 희망을 제공한다"고 말했다.

FIGHT DMD 시험(NCT03340675)은 이페트로반을 평가하는 12개월 간의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구로, 41명의 DMD 환자가 저용량 이페트로반(하루 100mg), 고용량 이페트로반(하루 300mg) 또는 위약을 받았다.연구의 주요 목표는 심장의 좌심실 박출률(LVEF) 개선이었다.주요 발견 사항은 다음과 같다.

고용량 이페트로반 치료는 LVEF에서 전체적으로 3.3% 개선을 가져왔다. 고용량 이페트로반 그룹은 LVEF에서 1.8% 증가를 보였고, 위약 그룹은 LVEF에서 1.5% 감소를 보였다.

성향 매칭된 자연사 대조군과 비교했을 때, 고용량 치료는 LVEF에서 5.4%의 유의미한 개선을 제공했으며, 대조군 환자는 LVEF에서 3.6% 감소를 경험했다.두 가지 용량의 이페트로반 모두 잘 견디며, 심각한 약물 관련 사건은 없었다.

밴더빌트 대학교의 소아과 교수이자 심장 영상 전문가인 조너선 소슬로 박사는 "이 시험의 심장 영상 데이터는 설득력이 있다. 이페트로반 치료로 관찰된 심장 기능의 보존 및 개선은 치료받지 않은 DMD 환자에서 일반적으로 관찰되는 예상되는 감소와 극명한 대조를 이룬다"고 언급했다.

DMD 환자 가족을 위한 희망을 나타내는 이 시험의 결과에 대해 듀셴 커뮤니티의 창립 회장이자 CEO인 팻 펄롱은 "심장병은 듀셴의 가장 파괴적인 측면 중 하나이며, 이 결과는 환자와 가족의 삶에 의미 있는 변화를 가져올 수 있는 치료 옵션이 드디어 생겼음을 시사한다"고 말했다.

쿰버랜드파마슈티컬스의 CEO인 A.J. 카지미는 "이 인상적인 결과는 쿰버랜드파마슈티컬스와 DMD 커뮤니티에 중요한 순간을 나타낸다. 우리는 DMD 임상 시험을 위한 FDA 고아의약품 개발 자금을 최초로 수령한 회사로서, DMD 관련 심장병에 대한 잠재적 혁신 치료제를 발전시키고 있는 것에 자부심을 느낀다. 이 결과는 희귀 질환에 대한 혁신적인 치료 개발에 대한 우리의 헌신을 검증하며, 산업, 학계 및 규제 기관 간의 협력적 파트너십의 중요성을 강조한다"고 말했다.

이페트로반은 염증과 섬유증에서 중요한 역할을 하는 트롬복산 수용체를 차단하여 작용하는 하루 한 번 복용하는 경구 약물이다. 이 약물은 FDA로부터 고아약 지정 및 희귀 소아 질환 지정도 받았으며, 이 파괴적인 질환 치료에 있어 잠재적 중요성을 강조한다.

승인될 경우, 이페트로반은 DMD 관련 심장병에 특별히 지시된 첫 번째 치료제가 될 것이다.

쿰버랜드는 이 DMD 적응증에 대한 제품과 관련된 특허 포트폴리오를 확보하고 있으며, 데이터 분석을 추가하고 FDA와의 2상 종료 회의를 준비하여 제품 개발 및 상용화와 관련된 단계를 결정할 예정이다.

FIGHT DMD 시험에 대한 더 많은 정보는 www.fightdmdtrial.com에서 확인할 수 있다.

쿰버랜드파마슈티컬스는 테네시주에 본사를 두고 있는 가장 큰 생물의약품 회사로, 환자 치료의 질을 향상시키는 독특한 제품을 제공하는 데 집중하고 있다. 이 회사는 병원 급성 치료, 위장병학 및 종양학 시장 부문을 위한 제품을 개발, 인수 및 상용화하고 있다.

FDA 승인 브랜드 포트폴리오에는 아세타도트(acetadote), 칼돌로르(caldolor), 크리스탈로스(kristalose), 상쿠소(sancuso), 바프리솔(vaprisol), 비바티브(vibativ) 등이 포함된다.

이 회사는 듀셴근이영양증 프로그램 외에도 전신 경화증 및 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 이페트로반 제품 후보에 대한 2상 임상 연구를 진행 중이다.

쿰버랜드의 승인된 제품에 대한 자세한 정보는 회사 웹사이트 www.cumberlandpharma.com에서 확인할 수 있다.

이 보도 자료는 특정 위험에 노출된 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 쿰버랜드의 현재 견해를 반영한다. 이러한 사건이 발생할 것이라는 보장은 없다. 미래 예측 진술은 회사의 의도, 신념 또는 기대를 나타내며, "할 수 있다", "할 것이다", "기대한다", "믿는다", "의도한다", "계획한다", "추정한다", "해야 한다", "추구한다", "예상한다", "기대한다"와 같은 용어를 사용하여 식별할 수 있다.

쿰버랜드의 모든 운영 단계는 통제할 수 없는 요인의 영향을 받을 수 있으며, 이러한 요인의 조합이 쿰버랜드의 운영 결과에 중대한 영향을 미칠 수 있다. 이러한 요인에는 금리 상승 및 인플레이션을 포함한 거시 경제적 조건, 경쟁, 제조업체가 쿰버랜드의 제품을 적시에 생산하지 못하는 경우, 제약 제조업체에 적용되는 규정을 준수하지 못하는 경우, 자연 재해, 공공 건강 전염병, 효과적인 판매 및 마케팅 인프라 유지, 회사의 통제를 넘어서는 기타 사건이 포함된다.

독자들은 회사가 예상하는 결과가 실현될 것이라는 보장을 하지 않으며, 이러한 결과가 예상되는 효과를 가질 것이라는 보장을 하지 않는다. 독자들은 이 보도 자료의 날짜 기준으로만 미래 예측 진술에 의존하지 않도록 주의해야 한다. 회사는 이 보도 자료의 날짜 이후 사건을 반영하기 위해 이러한 진술을 공개적으로 수정할 의무를 지지 않는다.



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미국증권거래소 공시팀