[비욘드포스트 김선영 기자] GC녹십자의 중증형 헌터증후군 치료제인 '헌터라제 ICV'가 국내에서 희귀의약품으로 지정됐다. GC녹십자(대표 허은철)는 5일 식품의약품안전처로부터 해당 치료제가 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다.

'헌터라제 ICV'는 머리에 삽입된 디바이스를 통해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식으로, 중추신경 증상을 개선하는 유일한 치료법이다. 기존 헌터증후군 치료제는 혈액을 통해 약물을 전달하지만, 혈뇌장벽(BBB)으로 인해 중추신경계에 도달하는 데 한계가 있었다. 이에 반해 '헌터라제 ICV'는 약물이 직접 중추신경계로 전달되어 인지능력 저하 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상으로 인한 증상을 완화할 수 있다.

GC녹십자는 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 '헌터라제 ICV'의 희귀의약품 지정을 받았으며, 2021년에는 일본에서 세계 최초로 해당 치료제의 품목허가를 획득했다. 이어 지난해 11월에는 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 취득했다. 현재 국내에서도 임상 1상이 진행 중이다.

전 세계 헌터증후군 환자 중 약 70%가 중추신경 손상을 동반한 중증 환자로, 효과적인 치료제가 부족한 실정이다. 이에 따라 '헌터라제 ICV'는 미충족 의료 수요(unmet needs)를 해소할 수 있는 중요한 치료 옵션으로 평가받고 있다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, 헌터증후군은 'Iduronate-2-sulfatase(IDS)' 효소 결핍으로 인해 발생하는 선천성 희귀질환으로, 골격 이상과 지능 저하 등을 유발한다. 주로 남아에게서 발병하며, 발생 빈도는 남자 어린이 10만~15만 명당 1명꼴로 알려져 있다.

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