엔트라다쎄라퓨틱스(TRDA, Entrada Therapeutics, Inc. )는 임상 보류를 해제했다고 발표했다.

24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 24일, 엔트라다쎄라퓨틱스(증권코드: TRDA)는 미국 식품의약국(FDA)이 ENTR-601-44에 대한 임상 보류를 해제하고, 성인 듀셴 근육병(DMD) 환자를 위한 ENTR-601-44의 1b상 다투여 임상 연구인 ELEVATE-44-102를 시작할 수 있도록 승인했다.

이 연구는 DMD 유전자에서 엑손 44 스킵핑이 가능한 확정된 변이를 가진 성인 환자를 대상으로 한다. 글로벌 ELEVATE-44 프로그램은 미국 내 ELEVATE-44-102 연구와 미국 외 ELEVATE-44-201 연구를 포함하여 DMD 환자의 폭넓은 인구를 다루고, 초기 및 진행된 질병을 가진 환자에서 ENTR-601-44의 평가를 지원할 예정이다.

엔트라다쎄라퓨틱스의 CEO인 디팔 도시는 "우리의 1상 임상 연구에서 안전성과 표적 결합 데이터의 강점을 고려할 때, FDA의 ELEVATE-44-102 연구 승인을 받게 되어 기쁘다"고 말했다. 이어 "이 연구는 불행히도 질병의 진행 단계로 인해 임상 연구에서 종종 제외되는 비보행 및 보행 성인 환자에서 ENTR-601-44의 잠재력을 평가하는 데 도움이 될 것"이라고 덧붙였다.

ELEVATE-44-102는 약 32명의 비보행 및 보행 성인 DMD 환자를 대상으로 ENTR-601-44의 안전성과 내약성을 평가하는 무작위 이중 맹검 위약 대조 1b상 연구이다. 이 연구는 엑손 스킵핑 및 디스트로핀 생산, 약물 동태학을 측정하여 표적 결합을 평가하도록 설계되었다. 투여는 6주마다 진행되며, 계획된 용량은 0.16 mg/kg에서 1.28 mg/kg까지 네 개의 집단에 걸쳐 예상된다.

ENTR-601-44는 엔트라다 DMD 프랜차이즈 내에서 주요 제품 후보로, EEV™(Endosomal Escape Vehicle)와 결합된 인산다이아미드 모폴리노 올리고머(PMO)이다. 이 치료제는 DMD 유전자에서 변형되거나 결실된 엑손으로 인한 듀셴의 근본 원인을 해결하기 위해 설계되었다. DMD는 DMD 유전자에서 발생하는 변이에 의해 발생하는 희귀 질환으로, 이 유전자는 디스트로핀 단백질을 암호화한다.디스트로핀은 근육 세포의 구조적 무결성과 기능을 유지하는 데 필수적이다.

엔트라다쎄라퓨틱스는 환자의 삶을 변화시키기 위해 세포 내 표적에 접근하는 새로운 약물 클래스를 확립하는 것을 목표로 하는 임상 단계의 생물의약품 회사이다. 회사의 EEV™ 치료제는 다양한 장기와 조직에 다양한 치료제를 효율적으로 전달하도록 설계되었다. 엔트라다쎄라퓨틱스는 DMD 환자를 위한 여러 RNA, 항체 및 효소 기반 프로그램을 개발하고 있으며, DMD의 엑손 44, 45, 50 및 51 스킵핑이 가능한 환자에 대한 치료제를 개발하고 있다.

이 보도자료에는 상당한 위험과 불확실성을 포함하는 명시적 및 암시적 미래 예측 진술이 포함되어 있다. 이 보도자료에 포함된 모든 진술은 엔트라다쎄라퓨틱스의 전략, 미래 운영, 전망 및 계획, 경영진의 목표, ELEVATE-44-102 연구의 계획된 시작 및 예상되는 투여 수준에 대한 기대를 포함한다. 엔트라다쎄라퓨틱스는 이러한 미래 예측 진술에서 공개된 계획, 의도 또는 기대를 실제로 달성하지 못할 수 있으며, 이러한 진술에 과도하게 의존하지 말 것을 권장한다.

실제 결과나 사건은 다양한 중요한 요인으로 인해 공개된 계획, 의도 및 기대와 실질적으로 다를 수 있다. 엔트라다쎄라퓨틱스는 SEC에 제출한 서류에서 이러한 위험과 불확실성을 확인하고 있다. 이 보도자료에 포함된 미래 예측 진술은 보도자료 날짜 기준으로 엔트라다쎄라퓨틱스의 견해를 나타낸다. 엔트라다쎄라퓨틱스는 향후 사건 및 발전에 따라 견해가 변경될 것이라고 예상하고 있다.그러나 엔트라다쎄라퓨틱스는 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 의무를 명시적으로 부인한다.



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미국증권거래소 공시팀