펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 DMD 환자를 위한 Phase 2 CONNECT2-EDO51 연구 업데이트를 발표했다.

4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 펩젠은 DMD(뒤셴 근육형성증) 환자를 대상으로 한 PGN-EDO51의 Phase 2 CONNECT2-EDO51 연구를 일시적으로 중단하고, 현재 진행 중인 CONNECT1-EDO51 연구에 집중할 것이라고 발표했다.CONNECT1 연구의 10 mg/kg 코호트 결과는 2025년 3분기에 예상된다.PGN-EDO51 프로그램과 관련하여 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았다.

펩젠의 제임스 맥아더 CEO는 "CONNECT1 연구의 10 mg/kg 코호트가 완전히 등록되었고, 올해 후반에 데이터가 예상되므로, DMD 환자에서 10 mg/kg 코호트의 결과를 검토할 수 있을 때까지 CONNECT2를 일시 중단하기로 결정했다"고 말했다.

이 결정은 CONNECT1을 완료하고, 최근 Phase 1 FREEDOM-DM1 연구에서 긍정적인 초기 임상 데이터를 보고한 PGN-EDODM1의 FREEDOM 연구를 신속하게 진행하는 데 자원을 집중할 수 있게 한다.

PGN-EDO51은 DMD 치료를 위해 개발 중인 펩젠의 후보 물질로, 회사의 독자적인 향상된 전달 올리고뉴클레오타이드(EDO) 기술을 활용하여 이 질병의 근본 원인을 타겟으로 하는 치료 올리고뉴클레오타이드를 전달하도록 설계되었다.

PGN-EDO51은 약 13%의 DMD 환자에게 적용 가능한 치료 타겟인 디스트로핀 전사체의 엑손 51을 건너뛰도록 설계되었으며, 이를 통해 열린 독서 프레임을 복원하고 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 가능하게 한다.

미국 식품의약국(FDA)은 PGN-EDO51에 대해 엑손 51 건너뛰기 접근법에 적합한 DMD 환자 치료를 위한 고아약 및 희귀 소아 질환 지정을 부여했다.

CONNECT1-EDO51은 캐나다에서 진행 중인 개방형, 다 상승 용량 Phase 2 시험으로, DMD 환자 두 개 코호트를 등록하였으며, 안전성 및 내약성, 디스트로핀 생산, 엑손 건너뛰기, 근육 조직 농도를 포함한 여러 평가 지표를 가지고 있다.

10 mg/kg 코호트는 완전히 등록되었고(n=4), 5 mg/kg 코호트(n=3)의 참가자들은 장기 연장 단계에서 해당 용량으로 계속 투여되고 있다.

회사는 캐나다 보건부로부터 5 mg/kg 및 10 mg/kg 코호트의 환자 투여가 현재 용량 수준에서 계속될 수 있다는 통신을 받았으며, 추가 용량 증가나 추가 참가자 등록 전에 안전성 문제를 해결하기 위한 추가 정보를 요청받았다.회사는 캐나다 보건부와 협력하여 질문을 해결하고 있다.

CONNECT2-EDO51은 DMD 환자에서 24주 동안 4주마다 정맥 주사로 투여되는 PGN-EDO51의 용량 수준을 평가하기 위해 설계된 이중 맹검, 위약 대조, 다 상승 용량 Phase 2 시험이다.

평가 지표에는 안전성 및 내약성, 디스트로핀 생산, 엑손 건너뛰기, 기능적 결과 측정이 포함된다.

2025년 12월, 회사는 CONNECT2 임상 시험을 시작하기 위한 임상 시험 신청에 대해 FDA로부터 임상 보류 통지를 받았으며, 회사는 환자 집단에 대한 계획된 용량 수준에 대한 지원 데이터에 대한 질문을 해결하기 위해 FDA와 협력하고 있다.

펩젠은 심각한 신경근 및 신경 질환 치료를 혁신하기 위해 차세대 올리고뉴클레오타이드 치료제를 발전시키는 임상 단계의 생명공학 회사이다.

펩젠의 EDO 플랫폼은 10년 이상의 연구 및 개발을 기반으로 하며, 세포 침투 펩타이드를 활용하여 결합된 올리고뉴클레오타이드 치료제의 흡수 및 활성을 개선한다.

이러한 EDO 펩타이드를 사용하여 심각한 질병의 근본 원인을 타겟으로 하는 올리고뉴클레오타이드 치료 후보 물질의 파이프라인을 생성하고 있다.

이 보도 자료는 1995년 개정된 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.

이러한 진술은 "목표", "예상", "믿음", "가능성", "계획" 등의 단어로 식별될 수 있으며, 역사적 사실이 아닌 모든 진술은 미래 예측 진술로 간주될 수 있다.

이러한 미래 예측 진술은 CONNECT2-EDO51 연구의 자발적 중단, FREEDOM 연구의 진전, PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1의 치료 잠재력 및 안전성 프로필, CONNECT1 Phase 2 시험의 추가 데이터 보고 예상 시기 및 진행 중인 규제 상호작용에 관한 내용을 포함한다.

이 보도 자료의 모든 미래 예측 진술은 발표일 현재의 기대, 추정 및 예측에 기반하고 있으며, 실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에 명시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 여러 위험 및 불확실성에 영향을 받을 수 있다.

이러한 위험 및 불확실성에는 PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1을 포함한 제품 후보 물질의 개발 활동을 성공적으로 시작하거나 완료하는 데 지연 또는 실패가 포함된다.

또한, 임상 시험에 환자를 등록하는 능력, 임상 및 전임상 연구 결과의 해석이 잘못될 수 있으며, PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1에 대한 임상 시험에서 예상하는 치료 활성을 관찰하지 못할 수 있다.

이 보도 자료는 PGN-EDO51 및 PGN-EDODM1과 같은 승인되지 않은 치료법에 대해 논의하며, 이들의 효능이나 안전성에 대한 결론을 전달할 의도가 없다.

PGN-EDO51, PGN-EDODM1 또는 기타 임상 개발이 성공적으로 완료되거나 규제 당국의 승인을 받을 것이라는 보장은 없다.



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미국증권거래소 공시팀